Акции CAPR обвалились на 67% после того, как рецензенты FDA поставили под сомнение эффективность Deramiocel

Акции Capricor Therapeutics (CAPR) рухнули более чем на 67% в понедельник после того, как рецензенты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовали брифинговые документы. В документах выражались опасения относительно того, показала ли его ведущая терапия Deramiocel достаточную эффективность для лечения кардиомиопатии у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Рецензенты FDA заявили, что исследование не достигло заранее заданных первичных и вторичных конечных точек эффективности, не обнаружив статистически значимой разницы между Deramiocel и плацебо спустя 12 месяцев. Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое наследственное заболевание, которое в основном поражает мальчиков, вызывая прогрессирующую мышечную слабость, и на сегодня нет одобренных FDA методов лечения именно сердечной болезни, которая часто развивается по мере ухудшения состояния. Акции CAPR зафиксировали самое большое падение за один день в истории и сейчас находятся на самых низких уровнях с декабря 2025 года.

Рецензенты FDA: исследование Deramiocel не достигло конечных точек эффективности

В понедельник FDA опубликовало брифинговые документы перед встречей 29 июля своего Консультативного комитета по клеточной, тканевой и генной терапии. В документах рецензенты FDA заявили, что исследование не достигло заранее заданных первичных и вторичных конечных точек эффективности, не обнаружив статистически значимой разницы между Deramiocel и плацебо спустя 12 месяцев. Консультативный комитет рассмотрит заявку Capricor на лицензию биологических препаратов (Biologics License Application) на препарат, прежде чем FDA примет окончательное решение до целевой даты по Закону о пошлинах для пользователей при назначении платы за рецептурные препараты (Prescription Drug User Fee Act) — 22 августа 2026 года. Дата PDUFA — это крайний срок, к которому FDA решает, одобрить ли препарат для маркетинга в Соединенных Штатах.

Рецензенты ставят под вопрос изменения в плане статистического анализа

Документы показывают, что рецензенты выразили обеспокоенность изменениями, внесенными в план статистического анализа для фазы 3 исследования Hope-3 компании Capricor. В декабре 2025 года Capricor заявляла, что ее исследование фазы 3 Hope-3 достигло первичной конечной точки — улучшения функции верхних конечностей — и ключевой вторичной конечной точки — сохранения функции сердца, причем оба показателя продемонстрировали статистически значимые результаты. Однако рецензенты заявили, что после рандомизированной части исследования было внесено несколько изменений, включая корректировки первичных и вторичных конечных точек, аналитических методов и стратегии иммутации данных. Они также отметили, что финальный план статистического анализа не был представлен на рассмотрение до подачи компанией Biologics License Application, и что не были соблюдены заранее предусмотренные процедуры для внесения таких изменений. В документах также подчеркивалось более высокое число реакций гиперчувствительности у пациентов, получавших Deramiocel; при этом компания заявляла, что это могло повысить риск функционального «разблиндинга» во время испытания.

Рассмотрение в консультативном комитете запланировано на 29 июля

Консультативному комитету рекомендовано обсудить, показывают ли данные исследований Hope-3 и Hope-2, что Deramiocel может замедлять снижение функции сердца у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Панель также рассмотрит, предоставляют ли совокупные результаты достаточно доказательств того, что терапия улучшает функцию верхних конечностей и является эффективным лечением этого заболевания. С начала года акции потеряли более 77%.

FAQ

Что рецензенты FDA сказали о исследовании Deramiocel компании Capricor в понедельник?

Рецензенты FDA заявили, что исследование не достигло заранее заданных первичных и вторичных конечных точек эффективности, не обнаружив статистически значимой разницы между Deramiocel и плацебо спустя 12 месяцев.

Когда консультативный комитет рассмотрит Biologics License Application компании Capricor?

Консультативный комитет рассмотрит Biologics License Application компании Capricor 29 июля — до окончательного решения FDA к целевой дате по PDUFA 22 августа 2026 года.

Почему рецензенты FDA выразили обеспокоенность по поводу испытания Capricor?

Рецензенты выразили обеспокоенность изменениями, внесенными в план статистического анализа после рандомизированной части исследования, включая пересмотр конечных точек и аналитических методов, и отметили, что финальный план не был представлен на рассмотрение до подачи компанией заявки.