Blueprint Medicines, uma empresa da Sanofi, Anuncia Dados de Quatro Anos do PIONEER Mostrando Benefício Sustentado e Segurança a Longo Prazo de AYVAKIT® (avapritinib) em Mastocitose Sistémica Indolente

Blueprint Medicines, uma empresa da Sanofi, Anuncia Dados de Quatro Anos do PIONEER Demonstrando Benefício Sustentado e Segurança a Longo Prazo do AYVAKIT® (avapritinib) na Mastocitose Sistémica Indolente

PR Newswire

CAMBRIDGE, Mass., 28 de fevereiro de 2026

– Estudo do mundo real do AYVAKIT destaca melhoria nos sintomas da ISM –

– 12 apresentações de dados na Reunião Anual 2026 da AAAAI refletem liderança da empresa na elevação do cuidado com SM –

CAMBRIDGE, Mass., 28 de fevereiro de 2026 /PRNewswire/ – A Blueprint Medicines, uma empresa da Sanofi, anunciou hoje dados do AYVAKIT® (avapritinib) mostrando resultados clinicamente relevantes e um perfil de segurança bem tolerado a longo prazo em pacientes com mastocitose sistémica indolente (ISM). As principais apresentações incluem resultados do estudo clínico de quatro anos PIONEER, destacando controle sustentado dos sintomas e melhoria na qualidade de vida em pacientes tratados com AYVAKIT, além de dados do mundo real mostrando benefícios significativos nos sintomas em pacientes recebendo a terapia em um ambiente de prática comunitária. Além disso, um estudo realizado em colaboração com a Sociedade de Praticantes Avançados em Hematologia e Oncologia (APSHO) e a Sociedade de Doenças de Mastócitos (TMS) reforça os sintomas severos e a qualidade de vida prejudicada vivenciados por pacientes com ISM. No total, 12 apresentações de dados serão apresentadas na Reunião Anual 2026 da Academia Americana de Alergia, Asma e Imunologia (AAAAI), de 27 de fevereiro a 2 de março, na Filadélfia.

“Pacientes com mastocitose sistémica indolente e profissionais de saúde têm manifestado a necessidade de uma terapia que melhore de forma significativa a qualidade de vida através de benefícios duradouros nos sintomas e um perfil de segurança que permita tratamento a longo prazo, e o AYVAKIT está entregando esse impacto significativo a uma ampla gama de pessoas que vivem com a doença”, disse Mik Rinne, M.D., Ph.D., Chefe de Desenvolvimento na Blueprint Medicines. “Em ambientes clínicos e do mundo real, o AYVAKIT demonstrou eficácia robusta e um perfil de segurança bem tolerado, ajudando os pacientes a perceberem o benefício sustentado da terapia direcionada ao KIT D816V. Além disso, evidências emergentes continuam a destacar a carga substancial da SM, reforçando a urgência de tratar a causa subjacente da doença.”

PIONEER: Dados de Longo Prazo Reforçam o AYVAKIT como Padrão de Cuidados Duradouro na ISM

Resumos 509, 518, 530

• Os pacientes mostraram melhoria contínua ao longo de quatro anos em sintomas gerais, todos os domínios de sintomas (pele, gastrointestinal [GI], neurocognitivo) e na maioria dos sintomas mais severos segundo o ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF), além de melhora na qualidade de vida segundo o Mastocytosis Quality of Life Questionnaire (MC-QoL).
• Em pacientes com episódios frequentes de diarreia na linha de base e pelo menos quatro anos de AYVAKIT (n=44), a redução mediana na frequência de diarreia foi de 65,6%. No grupo geral do estudo clínico, os sintomas gastrointestinais melhoraram de forma significativa, permitindo a redução do uso de cromolyn sódico e outros medicamentos de suporte.
• Os pacientes apresentaram aumento na densidade mineral óssea – uma medida clínica de efeitos modificadores da doença – na coluna lombar, quadril esquerdo e colo femoral esquerdo após três anos de AYVAKIT. No estudo PIONEER, a mudança na densidade mineral óssea foi avaliada em pacientes que realizaram exames de absorção de raios-X de energia dupla (DXA) (n=79).
• Com uma mediana de acompanhamento de cerca de quatro anos (46,5 meses; N=226), a segurança do AYVAKIT foi consistente com a fase de 24 semanas controlada por placebo do estudo clínico, e a taxa de descontinuação devido a eventos adversos relacionados ao tratamento (TRAEs) foi de 3% (n=6). A maioria dos eventos de edema, os TRAEs mais comuns, foram leves (Grau 1).

Evidências do Mundo Real Validam Ainda Mais o Benefício Clínico do AYVAKIT na ISM

Resumos 516, 529

• Uma revisão retrospectiva de registros eletrônicos de saúde foi conduzida na ONCare Alliance, uma rede de clínicas de oncologia comunitária, para avaliar o impacto do AYVAKIT no cenário do mundo real. O acompanhamento mediano foi de 14,2 meses.
• Em pacientes tratados com AYVAKIT (N=18), o tempo mediano para melhora dos sintomas foi rápido (36,5 dias). Benefícios foram frequentemente relatados em uma variedade de sintomas, incluindo GI, pele, dor abdominal e cefaleia.
• Entre os pacientes que iniciaram a dose diária de 25 mg de AYVAKIT (n=16), 87,5% permaneceram na terapia, refletindo um perfil de segurança bem tolerado.
• Uma apresentação adicional apresenta uma revisão sistemática da literatura sobre os dados do AYVAKIT, incluindo resultados do estudo do mundo real AVATAR em pacientes com ISM não controlada (N=17). Nesse estudo, a pontuação MC-QoL mediana diminuiu de 61 (linha de base) para 17 (24 semanas), representando uma melhora de 76%.

Falta de Controle da Doença e Carga Substancial em Pacientes com ISM

Resumo 514

• Em colaboração com a APSHO e a TMS, foi desenvolvido um levantamento para identificar fatores que afetam as percepções de controle da doença em pacientes com ISM (N=53).
• Três quartos dos pacientes (75%; n=40) relataram que sua doença não estava controlada de forma ideal.
• Os pacientes relataram sintomas severos independentemente da percepção de controle da doença, reforçando a carga significativa ao longo do espectro da ISM.

Cópias das apresentações do pôster na AAAAI estão disponíveis na seção “Ciência—Publicações e Apresentações” do site da Blueprint Medicines, www.blueprintmedicines.com.

• O Avapritinib Continua a Demonstrar Controle Duradouro dos Sintomas com Perfil de Segurança Bem Tolerado: Resultados a Longo Prazo do PIONEER (Resumo 509 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Experiência do Mundo Real de Pacientes com Mastocitose Sistémica Indolente Tratados com Avapritinib em Ambiente de Oncologia Comunitária (Resumo 516 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Avapritinib Melhora de Forma Duradoura os Sintomas Gastrointestinais da Mastocitose Sistémica Indolente: Resultados a Longo Prazo do Estudo PIONEER (Resumo 518 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Resultados a Longo Prazo na Saúde Óssea de Pacientes Tratados com Avapritinib para Mastocitose Sistémica Indolente: Descobertas do Estudo PIONEER (Resumo 530 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Revisão Sistemática da Literatura sobre os Resultados do Avapritinib em Pacientes com Mastocitose Sistémica Indolente (ISM) (Resumo 529 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Compreendendo o Controle da Doença: O que Molda a Experiência do Paciente na Mastocitose Sistémica Indolente (Resumo 514 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Quando um é Diagnosticado, Dois São Transformados: A Experiência do Cuidador na Mastocitose Sistémica Indolente (Resumo 513 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Mastocitose Sistémica: Comparação de Mortalidade em Cinco Anos com Coortes de Referência Correspondentes (Resumo 533 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Risco de Mortalidade por Subtipo na Mastocitose Sistémica: Uma Análise Retrospectiva de Coorte (Resumo 522 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Ensaios Ultra-Sensíveis SuperRCA Melhoram a Capacidade de Detectar Mutações KIT D816V no Sangue Periférico com Sensibilidade Comparável à Testagem de Medula Óssea (Resumo 524 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Os Limiares de Tryptase para Mastocitose Sistémica São Adequados? Dados de Registros Eletrônicos de Saúde (EHR) Opinam (Resumo 527 – Sábado, 28 de fevereiro)
• Projeto BEACON: Desenvolvimento de um Modelo Preditivo para Acelerar o Diagnóstico de Mastocitose Sistémica Indolente (Resumo 517 – Sábado, 28 de fevereiro)

Sobre Mastocitose Sistémica

A mastocitose sistémica (SM) é uma doença rara impulsionada pela mutação KIT D816V em cerca de 95% dos casos. A proliferação e ativação descontroladas de mastócitos resultam em sintomas crônicos, severos e frequentemente imprevisíveis em múltiplos sistemas de órgãos. A grande maioria dos afetados tem mastocitose sistémica indolente (ISM). Apesar de tratamentos com múltiplas terapias direcionadas aos sintomas, pacientes com ISM frequentemente experimentam sintomas persistentes, incluindo anafilaxia, erupção maculopapular, prurido, diarreia, névoa cerebral, fadiga e dor óssea, além de complicações de saúde a longo prazo como osteoporose. Essa carga da doença pode levar a um impacto profundo e negativo na qualidade de vida. Os pacientes frequentemente vivem com medo de sintomas severos e inesperados, têm capacidade limitada para trabalhar ou realizar atividades diárias, e se isolam para se proteger de gatilhos imprevisíveis. Até 2023, não havia terapias aprovadas para ISM, quando o AYVAKIT recebeu aprovação da FDA para essa indicação.

Uma minoria de pacientes apresenta SM avançada, que inclui subtipos de alto risco como SM agressiva (ASM), SM com neoplasia hematológica associada (SM-AHN) e leucemia de mastócitos (MCL). Além dos sintomas de ativação de mastócitos, a SM avançada está associada a danos nos órgãos devido à infiltração de mastócitos – incluindo lesões ósseas, má absorção, disfunção hepática e insuficiência da medula óssea – além de baixa sobrevida geral.

Sobre os Estudos Clínicos da Blueprint Medicines em SM

A Blueprint Medicines tem um programa de desenvolvimento amplo para pacientes com SM, incluindo três estudos clínicos de registro para o AYVAKIT e um para o elenestinib. PIONEER é um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança e eficácia do AYVAKIT em pacientes com ISM, enquanto PATHFINDER e EXPLORER são estudos abertos, de braço único, para avaliar segurança e eficácia em pacientes com SM avançada.

O estudo clínico HARBOR (NCT04910685) de elenestinib, um inibidor de próxima geração do KIT D816V em investigação, está atualmente recrutando pacientes com ISM. HARBOR é um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que inclui fase de determinação de dose (Parte 1), fase de registro (Parte 2) e tratamento de longo prazo (Parte 3). Todos os pacientes que completarem as Partes 1 ou 2 terão oportunidade de receber tratamento com elenestinib na Parte 3. Os principais desfechos incluem mudanças nos sintomas relatados pelos pacientes, biomarcadores, densidade mineral óssea, taxa anualizada de eventos de anafilaxia e segurança.

Pacientes e profissionais interessados no estudo HARBOR podem contatar a Blueprint Medicines pelo e-mail medinfo@blueprintmedicines.com ou pelo telefone +1 (617) 714-6707. Detalhes adicionais estão disponíveis em https://clinicaltrials.gov/study/NCT04910685 ou https://harborclinicaltrial.com.

Sobre o AYVAKIT

AYVAKIT (avapritinib) é o primeiro e único medicamento aprovado pela FDA para tratar a causa raiz da SM. Foi aprovado pela FDA para o tratamento de SM avançada em junho de 2021 e para ISM em maio de 2023. Atualmente, está indicado em adultos com ISM, adultos com SM avançada, incluindo ASM, SM-AHN e MCL, e adultos com tumor gastrointestinal stromal não resecável ou metastático (GIST) com mutação no exon 18 do PDGFRA, incluindo mutações D842V do PDGFRA. O medicamento é aprovado na UE como AYVAKYT® para o tratamento de adultos com ISM com sintomas moderados a severos inadequadamente controlados com tratamento sintomático, adultos com SM avançada, SM-AHN ou MCL, após pelo menos uma terapia sistêmica, e adultos com GIST não resecável ou metastático com mutação D842V do PDGFRA. A terapia não é recomendada para pacientes com contagem de plaquetas baixa (menos de 50.000/µL). Globalmente, o medicamento é aprovado para uma ou mais indicações em mais de 35 países, incluindo a China, onde foi desenvolvido e comercializado pela CStone Pharmaceuticals, que paga royalties escalonados sobre as vendas.

Clique aqui para ver a Informação de Prescrição completa dos EUA para AYVAKIT, e aqui para a Resumo das Características do Produto na Europa para AYVAKYT.

Informações Importantes de Segurança

Efeitos Cognitivos — Reações adversas cognitivas podem ocorrer em pacientes que recebem AYVAKIT e ocorreram em 7,8% dos pacientes com ISM que receberam AYVAKIT + cuidados de suporte (BSC) versus 7,0% dos pacientes que receberam placebo + BSC; <1% foram Grau 3. Dependendo da gravidade, suspenda o AYVAKIT e depois retome na mesma dose, ou descontinue permanentemente.

Fotossensibilidade — AYVAKIT pode causar reações de fotossensibilidade. Em todos os pacientes tratados com AYVAKIT em ensaios clínicos (n=1049), reações de fotossensibilidade ocorreram em 2,5% dos pacientes. Recomende aos pacientes limitar a exposição direta ao ultravioleta durante o tratamento com AYVAKIT e por uma semana após a descontinuação.

Toxicidade Fetal — AYVAKIT pode causar danos ao feto quando administrado a uma mulher grávida. Informe as gestantes sobre o risco potencial ao feto. Recomende que mulheres e homens com potencial reprodutivo usem contraceção eficaz durante o tratamento com AYVAKIT e por 6 semanas após a última dose. Oriente as mulheres a não amamentar durante o tratamento e por 2 semanas após a última dose.

Reações Adversas — As reações adversas mais comuns (≥10%) em pacientes com ISM foram edema ocular, tontura, edema periférico e rubor.

Interações com Medicamentos — Evite coadministração de AYVAKIT com inibidores ou indutores fortes ou moderados de CYP3A. Se a contraceção exigir estrogênio, limite o etinilestradiol a ≤20 mcg, a menos que uma dose maior seja necessária.

Para relatar reações adversas suspeitas, entre em contato com a Blueprint Medicines pelo telefone 1-888-258-7768 ou com a FDA pelo 1-800-FDA-1088, ou acesse www.fda.gov/medwatch.

Clique aqui para ver a Informação de Prescrição completa dos EUA para AYVAKIT.

Sobre a Blueprint Medicines, uma empresa da Sanofi

A Blueprint Medicines, uma empresa da Sanofi, busca aliviar o sofrimento humano resolvendo problemas médicos importantes em alergia/inflamação e oncologia/hematologia. Nossa abordagem começa ao direcionar as causas raízes da doença, aproveitando profunda expertise em nossas áreas principais. Temos um histórico de sucesso com dois medicamentos aprovados, incluindo AYVAKIT/AYVAKYT (avapritinib), que estamos levando a pacientes com SM nos EUA e Europa, e pretendemos ampliar nosso impacto avançando programas em doenças de mastócitos e tumores sólidos. Para mais informações, visite www.blueprintmedicines.com e siga-nos no X (antigo Twitter; @BlueprintMeds) e LinkedIn.

Marcas Registradas

Blueprint Medicines, AYVAKIT, AYVAKYT e logotipos associados são marcas registradas da Blueprint Medicines Corporation.

Veja o conteúdo original para download de multimídia: https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-a-sanofi-company-announces-four-year-pioneer-data-showing-sustained-benefit-and-long-term-safety-of-ayvakit-avapritinib-in-indolent-systemic-mastocytosis-302700182.html

FONTE Blueprint Medicines, uma empresa da Sanofi