Vertex Pharmaceuticals 価格

バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドは、バイオテクノロジー企業であり、嚢胞性線維症の治療のための療法の開発および商業化に取り組んでいます。同社は、嚢胞性線維症トランスメンブレン・コンダクタンス・レギュレーター遺伝子（CFTR）に特定の変異を持つ嚢胞性線維症患者の治療のために、SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI、およびKALYDECOを販売しています。また、少なくとも1つのF508del変異を有し、かつ6歳以上のCF（嚢胞性線維症）患者の治療のために、TRIKAFTAを提供しています。同社のパイプラインには、AAT欠乏症の治療薬であるVX-864が含まれており、第2相の臨床試験中です。APOL1を介した限局性分節性糸球体硬化症（FSGS）およびその他の重篤な腎疾患の治療薬であるVX-147も含まれており、第2相の臨床試験中です。さらに、1型糖尿病の治療薬であるVX-880は第1/2相の臨床試験中、急性の神経障害性ならびに筋骨格系の痛みの治療薬であるNaV1.8阻害剤VX-548は第2相の臨床試験中です。また、重度のSCD（鎌状赤血球症）およびTDT（ベータサラセミア／輸血依存性サラセミア）の治療薬であるCTX001は第3相の臨床試験中です。同社は、製品を主として米国における専門薬局および専門ディストリビューターに販売しているほか、国際的には専門ディストリビューターや小売チェーン、そして病院やクリニックにも販売しています。同社には、Affinia Therapeutics, Inc.、Arbor Biotechnologies, Inc.、CRISPR Therapeutics AG.、Kymera Therapeutics, Inc.、Mammoth Biosciences, Inc.、Moderna, Inc.、Obsidian Therapeutics, Inc.、Skyhawk Therapeutics, Inc.、ならびにRibometrix, Inc.、Genomics plc、Merck KGaA、Darmstadt, Germany、およびX-Chem, Inc.との提携があります。Vertex Pharmaceuticals Incorporatedは1989年に設立され、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。