Capricor Therapeutics（CAPR）の株価は、月曜日に米国食品医薬品局（FDA）の審査担当者がブリーフィング資料を公開した後、67%超下落しました。資料では、同社のリード治療であるDeramiocelが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の心筋症に対して十分な有効性を示したかどうかに懸念が示されました。FDAの審査担当者は、同研究が事前に定めた主要および副次的有効性評価項目を達成できなかったと述べ、12か月後にはDeramiocelとプラセボの間に統計学的に有意な差が見られないことを確認しました。デュシェンヌ型筋ジストロフィーはまれな遺伝性疾患で、主に男児に影響し、進行性の筋力低下を引き起こします。そして、この病状が悪化するにつれてしばしば発症する心臓病に対して、特にFDA承認の治療法はありません。CAPRの株価は過去最大の1日での下落を記録し、現在は2025年12月以来の最安値水準です。
FDA審査担当者：Deramiocelの研究は有効性評価項目を達成できず
FDAは月曜日、細胞・組織・遺伝子治療の諮問委員会の7月29日の会合に先立ってブリーフィング資料を公開しました。資料の中でFDAの審査担当者は、同研究が事前に定めた主要および副次的有効性評価項目を達成できなかったと述べ、12か月後にDeramiocelとプラセボの間に統計学的に有意な差がないことを確認しました。諮問委員会は、Prescription Drug User Fee Actの目標日である2026年8月22日までにFDAが最終判断を下す前に、Capricorの生物製剤承認申請（Biologics License Application）を審査します。PDUFA日（PDUFA date）とは、FDAが米国での販売目的での承認を行うかどうかを判断する期限です。
審査担当者、統計解析計画の変更に疑問
資料では、Capricorの第3相Hope-3試験に関して行われた統計解析計画の変更について、審査担当者が懸念を表明したことが示されています。2025年12月、Capricorは、第3相Hope-3試験が上肢機能の改善という主要評価項目と、心機能の温存という重要な副次評価項目の両方で、統計学的に有意な結果を示したと述べていました。しかし審査担当者は、無作為化部分の後に複数の変更が加えられたとしており、主要・副次評価項目、解析手法、データ補完（imputation）戦略の改訂が含まれるとしました。また、最終の統計解析計画が同社のBiologics License Applicationの前に審査のため提出されていなかったこと、そして、そのような変更を行うための試験開始前に定められた手順が遵守されていないことも指摘しました。さらに資料では、Deramiocelで治療された患者における過敏反応の発現率が高かったことにも触れており、同社はそれが試験中の機能的な盲検解除（functional unblinding）のリスクを高めた可能性があるとしています。
7月29日に予定された諮問委員会の審査
諮問委員会には、Hope-3およびHope-2の研究から得られたデータが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者においてDeramiocelが心機能の低下を遅らせることを示しているかどうかを議論することが推奨されています。委員会はまた、併合結果が、治療が上肢機能を改善し、同疾患に対する有効な治療であることを裏付けるのに十分な証拠を提供しているかどうかも検討します。株価は今年ここまでに77%超下落しています。
よくある質問
月曜日、FDA審査担当者はCapricorのDeramiocel研究について何と言いましたか？
FDA審査担当者は、同研究が事前に定めた主要および副次的有効性評価項目を達成できず、12か月後にDeramiocelとプラセボの間に統計学的に有意な差がないことを確認したと述べました。
諮問委員会はいつCapricorの生物製剤承認申請を審査しますか？
諮問委員会は、PDUFAの目標日である2026年8月22日までにFDAが最終判断を下す前に、7月29日にCapricorの生物製剤承認申請を審査します。
なぜFDA審査担当者はCapricorの試験に懸念を示したのですか？
審査担当者は、無作為化部分の後に統計解析計画が変更されたことについて懸念を示し、評価項目や解析手法の改訂を含むほか、最終計画が同社の申請の前に審査のため提出されていなかったことを指摘しました。
