美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准由 Sentynl Therapeutics 公司研发的 ZYCUBO®(铜组氨酸)作为首个也是目前唯一用于治疗罕见儿童疾病 Menkes 病的药物。支持该批准的临床数据显示,早期接受治疗的患者死亡风险降低了近 80%,中位总生存期延长至 177.1 个月,而未接受治疗的对照组患者的中位总生存期仅为 17.6 个月。

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