Regeneron’s Garetosmab Tiến gần hơn tới phê duyệt của FDA cho bệnh vôi hóa dị dạng ở bệnh nhân FOP

Regeneron Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng về quy định sau khi FDA chấp nhận Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) của họ cho garetosmab để xem xét ưu tiên. Thuốc đang được phát triển để điều trị người lớn mắc bệnh xương hóa bất thường tiến triển (FOP), một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự hình thành xương dị dạng tiến triển, gây hạn chế nghiêm trọng khả năng vận động của bệnh nhân. Quyết định của FDA về việc cấp xem xét ưu tiên thúc đẩy quá trình phê duyệt, dự kiến sẽ có quyết định vào tháng 8 năm 2026.

Cơ chế mới nhắm vào sự phát triển của xương hóa bất thường

Garetosmab là một bước đột phá khi nhắm vào nguyên nhân sinh học gốc rễ của xương hóa bất thường ở bệnh nhân FOP. Kháng thể đơn dòng này hoạt động bằng cách chặn Activin A, một protein mà các nhà khoa học của Regeneron xác định là yếu tố then chốt kích hoạt quá trình hình thành xương bất thường. Bằng cách ức chế con đường đặc biệt này, garetosmab nhằm ngăn chặn sự hình thành xương dị dạng tiến triển đặc trưng của bệnh. Cơ chế nhắm mục tiêu này khác biệt so với các phương pháp điều trị trước đây thiếu độ chính xác như vậy.

Kết quả lâm sàng giai đoạn 3 mạnh mẽ hỗ trợ xem xét ưu tiên

Việc nộp BLA dựa trên dữ liệu hiệu quả thuyết phục từ thử nghiệm OPTIMA giai đoạn 3 thực hiện trên bệnh nhân FOP. Cả hai liều thử nghiệm đều cho thấy hiệu quả rõ rệt trong việc giảm các tổn thương xương hóa bất thường mới. Cụ thể, bệnh nhân dùng liều 3 mg/kg đạt được mức giảm 94% tổng số tổn thương HO mới so với giả dược trong 56 tuần. Nhóm dùng liều 10 mg/kg cũng đạt mức giảm 90%. Phân tích hậu hoc còn cho thấy cả hai liều đều giảm hơn 99% trung bình thể tích tổng cộng của các tổn thương HO mới, nhấn mạnh khả năng mạnh mẽ của garetosmab trong việc ức chế sự hình thành xương hóa bất thường.

Phản ứng thị trường và ý nghĩa đối với cộng đồng FOP

Tiến bộ về quy định đã thu hút sự quan tâm của nhà đầu tư, với cổ phiếu REGN phản ánh bước tiến này trong hoạt động trước thị trường. Ngoài ý nghĩa tài chính, xem xét ưu tiên này còn mang lại tiềm năng biến đổi cho cộng đồng FOP, vì xương hóa bất thường từ lâu đã có ít lựa chọn điều trị. Nếu được phê duyệt vào tháng 8 năm 2026, garetosmab có thể thiết lập tiêu chuẩn mới trong việc quản lý tình trạng suy giảm này và có khả năng mở rộng sang các chỉ định khác của xương hóa bất thường trong tương lai.