Акції CAPR падають на 67% після того, як рецензенти FDA ставлять під сумнів ефективність Deramiocel

Акції Capricor Therapeutics (CAPR) у понеділок різко впали більш ніж на 67% після того, як оглядачі Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) оприлюднили брифінгові документи. У документах висловлювалися занепокоєння щодо того, чи показала її провідна терапія Deramiocel достатню ефективність для лікування кардіоміопатії в пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна. Оглядачі FDA заявили, що дослідження не досягло попередньо визначених основних і додаткових кінцевих точок ефективності, не виявивши статистично значущої різниці між Deramiocel і плацебо через 12 місяців. М’язова дистрофія Дюшенна — рідкісне спадкове захворювання, яке переважно вражає хлопчиків, спричиняючи прогресуючу м’язову слабкість, і наразі немає схвалених FDA методів лікування саме хвороби серця, яка часто розвивається в міру погіршення стану. Акції CAPR зафіксували найбільше в історії одноденне падіння і наразі перебувають на найнижчих рівнях з грудня 2025 року.

Оглядачі FDA: дослідження Deramiocel не досягло кінцевих точок ефективності

У понеділок FDA оприлюднило брифінгові документи напередодні засідання 29 липня його Консультативного комітету з клітинних, тканинних і генних терапій. У документах оглядачі FDA заявили, що дослідження не досягло попередньо визначених основних і додаткових кінцевих точок ефективності, не виявивши статистично значущої різниці між Deramiocel і плацебо через 12 місяців. Консультативний комітет розглядатиме заявку Capricor на біологічну ліцензію (Biologics License Application) для препарату, перш ніж FDA ухвалить остаточне рішення до граничної дати за Prescription Drug User Fee Act — 22 серп. 2026 року. Дата PDUFA — це дедлайн, до якого FDA вирішує, чи схвалювати препарат для маркетингу в Сполучених Штатах.

Оглядачі ставлять під сумнів зміни до плану статистичного аналізу

Документи показують, що оглядачі висловили занепокоєння змінами, внесеними до плану статистичного аналізу для дослідження Capricor фази 3 Hope-3. У грудні 2025 року Capricor заявляла, що її фаза 3 Hope-3 досягла первинної кінцевої точки — покращення функції верхніх кінцівок — і ключової вторинної кінцевої точки — збереження функції серця, причому обидві показали статистично значущі результати. Однак оглядачі зазначили, що після рандомізованої частини дослідження було внесено кілька змін, зокрема переглянуто основні та додаткові кінцеві точки, аналітичні методи та стратегію імпутації даних. Вони також вказали, що фінальний план статистичного аналізу не було подано на розгляд до подання компанією Biologics License Application, і що не було дотримано попередньо визначених процедур компанії для внесення таких змін. У документах також підкреслено вищу частоту реакцій гіперчутливості у пацієнтів, яких лікували Deramiocel, і компанія зазначала, що це могло підвищити ризик функціонального розкриття сліпоти під час випробування.

Консультативний комітет запланував розгляд на 29 липня

Консультативний комітет рекомендовано обговорити, чи дані досліджень Hope-3 і Hope-2 демонструють, що Deramiocel може уповільнювати зниження функції серця в пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна. Панель також розглядатиме, чи сукупні результати надають достатні докази того, що терапія покращує функцію верхніх кінцівок і є ефективним лікуванням цього захворювання. З початку року акції вже втратили понад 77%.

Поширені запитання

Що оглядачі FDA сказали про дослідження Deramiocel Capricor у понеділок?

Оглядачі FDA заявили, що дослідження не досягло попередньо визначених основних і додаткових кінцевих точок ефективності, не виявивши статистично значущої різниці між Deramiocel і плацебо через 12 місяців.

Коли консультативний комітет розгляне заявку Capricor на біологічну ліцензію?

Консультативний комітет розглядатиме заявку Capricor на Biologics License Application 29 липня — до остаточного рішення FDA за цільовою датою PDUFA 22 серп. 2026 року.

Чому оглядачі FDA висловили занепокоєння щодо випробування Capricor?

Оглядачі висловили занепокоєння змінами, внесеними до плану статистичного аналізу після рандомізованої частини дослідження, зокрема переглядом кінцевих точок і аналітичних методів, а також зазначили, що фінальний план не було подано на розгляд до подання заявки компанією.