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Benitec Biopharma宣布接受关于BB-301的临床1b/2a阶段治疗研究的最新摘要，将在肌营养不良症协会临床与科学会议上展示

Benitec Biopharma Inc.

2026年2月23日星期一 日本标准时间晚上9:00 阅读时间约5分钟

文章内容：

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Benitec Biopharma Inc.

-关于BB-301的临床1b/2a治疗研究的中期临床结果，包括前四个Cohort 1 完成者的12个月随访结果、第一个Cohort 1患者的24个月临床结果，以及第一个Cohort 2患者的中期临床结果，将在2026年3月9日的肌营养不良症协会临床与科学会议上以海报形式公布-

加利福尼亚州哈沃德，2026年2月23日（环球新闻社）-- Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（“Benitec”或“公司”），一家处于临床阶段、专注于基因治疗的生物技术公司，总部位于加利福尼亚州哈沃德，开发基于其专有“Silence and Replace” DNA导向RNA干扰（“ddRNAi”）平台的新型基因药物，今日宣布接受关于在中度吞咽困难的眼肌腺肌营养不良症（OPMD）患者中进行的BB-301临床1b/2a治疗研究的最新摘要。Cohort 1和Cohort 2的中期临床结果将在2026年3月9日在佛罗里达州奥兰多举行的肌营养不良症协会临床与科学会议上以海报形式讨论。

“我们很高兴在肌营养不良症协会临床与科学会议上展示BB-301在Cohort 1治疗患者的长期临床结果，以及Cohort 2首位患者的中期临床结果，”Benitec的执行董事长兼首席执行官Jerel A. Banks博士、医学博士表示。“我们感谢OPMD社区和研究人员，期待就正在进行的临床研究提供最新信息，并与FDA进行未来的讨论，以确认BB-301的关键研究路径。”

最新海报展示：

关于BB-301在中度吞咽困难的OPMD患者中的临床1b/2a阶段治疗研究的中期临床更新，将在2026年3月9日的海报会议中以海报编号501 LB的题为“低剂量BB-301在眼肌腺肌营养不良症中的持久反应（12和24个月）以及高剂量BB-301的反应深度改善”进行展示，时间为东部时间上午10:15-10:45、12:00-13:30、15:30-16:00和18:00-20:00，地点为2026年肌营养不良症协会临床与科学会议的展览厅。

关于BB-301

BB-301是一种新型的改良AAV9衣壳，表达一种独特的双功能结构，促进编码优化的核蛋白多聚A结合蛋白核-1（PABPN1）和两种针对突变PABPN1（OPMD的致病基因）的微小干扰RNA（siRNA）共表达。这两种siRNA被设计成微RNA骨架，以沉默表达有缺陷的突变PABPN1，同时允许表达编码优化的PABPN1，以替代突变蛋白，产生功能性蛋白。我们相信BB-301的沉默与替换机制在治疗OPMD方面具有独特优势，既能阻断突变蛋白的表达，又能提供功能性替代蛋白。BB-301已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，以及美国食品药品管理局（FDA）的孤儿药和快速通道资格。

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关于Benitec Biopharma Inc.

Benitec Biopharma Inc.（“Benitec”或“公司”）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的开发，总部位于加利福尼亚州哈沃德。其自主研发的“Silence and Replace” DNA导向RNA干扰平台结合RNA干扰（RNAi）与基因治疗，创造出能够在一次治疗中持续沉默致病基因并同时递送野生型替代基因的药物。公司正在开发基于“Silence and Replace”的治疗方案，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼肌腺肌营养不良症（OPMD）。公司详细信息可在其官网www.benitec.com上查阅。

前瞻性声明

除本文所述的历史信息外，本新闻稿中的内容还包括前瞻性声明，包括关于Benitec开发和商业化其候选产品的计划、临床前和临床试验完成的时间、临床试验数据的发布时间、患者招募和用药的时间安排、监管申报和其他监管步骤的时间、ddRNAi及Benitec候选产品的临床效用和潜在优势等方面的声明，以及其他前瞻性陈述。

这些前瞻性声明基于公司当前的预期，存在可能导致实际结果与之重大偏离的风险和不确定性，包括但不限于：我们开发和潜在商业化候选产品的成功与否、临床前研究和临床试验的完成时间、未来临床试验中患者招募和用药的时间和充分性、临床试验数据的发布时间、监管申报和批准的时间和结果、新型AAV载体的开发、未来潜在的授权和合作、技术授权方的计划、ddRNAi及候选产品的临床效用和潜在优势（包括治疗效果的持续时间和“一次性治愈”的可能性）、知识产权状况及专利组合的持续时间、支出、持续亏损、未来收入、资本需求及额外融资需求，以及在市场条件和其他因素影响下获取额外融资的能力、现金及等价物维持公司业务计划的时间、不可预见的延误、研发和临床试验结果可能不成功或不足以满足监管标准、患者招募能力、FDA及其他监管机构的决定、公司对其专利和其他知识产权的保护和执行能力、公司对合作伙伴关系和第三方关系的依赖、产品的疗效或安全性、市场接受度、销售、营销、生产和分销需求、超出预期的支出、诉讼或战略活动相关的支出、内部控制重大缺陷的影响及其补救措施、国内外经济环境和事件的影响，以及公司在向证券交易委员会提交的报告中不时披露的其他风险。公司不承担更新这些前瞻性声明的义务。

投资者关系联系人：

Irina Koffler
LifeSci Advisors, LLC
(917) 734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com

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