Последнее время я изучаю сектор биотехнологий, особенно компании, связанные с генной терапией, — это довольно интересно. Эта область действительно зажглась за последние два года, после того как в конце 2023 года FDA одобрил несколько продуктов генной терапии, крупные фармацевтические компании начали активно захватывать позиции, будь то лицензирование или поглощения.

Генная терапия на самом деле изменила логику традиционной фармацевтики. Это не просто лечение симптомов, а кардинальное изменение или замена генов пациента для борьбы с болезнями. Потенциал у этого направления действительно огромный, но риски тоже немаленькие — высокая цена, неопределённые побочные эффекты, вопрос о принятии рынком. Однако в этом волатильном секторе биотехнологий спрос на инновационные методы всё равно очень силён.

Недавно я обратил внимание на три компании, занимающиеся генной терапией, — они определённо заслуживают внимания. Во-первых, Sarepta, у которой одобрили Elevidys для лечения дистрофии Дюшенна (DMD), в июне прошлого года получили расширение показаний, теперь препарат подходит для всех пациентов старше 4 лет с DMD. Эффективность этого продукта уже выглядит как блокбастер. Акции Sarepta выросли на 31,5% за прошлый год, сейчас компания работает над другими генотерапевтическими препаратами для нервно-мышечных заболеваний, ожидается, что в среднесрочной перспективе они подадут заявку в FDA на кандидатный препарат для LGMD.

CRISPR Therapeutics — ещё один важный игрок. Их препарат Casgevy, основанный на технологии CRISPR/Cas9, одобрен для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии, зависимой от переливания крови, в сотрудничестве с Vertex. Сейчас они разрабатывают следующее поколение CAR-T терапии, два продукта находятся на стадиях 1/2 клинических испытаний. Акции этой компании также вызывают постоянный интерес, аналитики прогнозируют рост целевой цены почти на 85%.

Портфель Voyager Therapeutics тоже выглядит многообещающе, они сосредоточены на генной терапии для болезни Альцгеймера и бокового амиотрофического склероза (БАС). Их ведущий продукт VY7523 уже прошёл исследование с однократной дозой, ожидается публикация данных о безопасности в первой половине этого года. Кроме того, у них есть сотрудничество с AstraZeneca и Novartis, что тоже добавляет плюсов.

С инвестиционной точки зрения, акции компаний в сфере генной терапии всё ещё заслуживают внимания. Хотя эта область и сопряжена с высокой неопределённостью, спрос на инновационные методы есть, и у этих компаний pipeline активно развивается. Если вас интересует биотехнология, эти три компании стоит держать в поле зрения.