مجلس الشيوخ الأمريكي ينتقد تأخيرات إدارة الغذاء والدواء على أدوية الأمراض النادرة

(منفعتن- IANS) واشنطن، 28 فبراير (IANS) وجهت لجنة مجلس الشيوخ الأمريكية ذات الحزبين انتقادًا لإدارة الغذاء والدواء بسبب التأخيرات والمعايير المتغيرة التي قال الشهود إنها تعيق علاج الأمراض النادرة، محذرة من أن “الوقت هو أثمن سلعة” للعائلات وأن “مرضى الأمراض النادرة لا يمكنهم الانتظار”.

في جلسة استماع للجنة الخاصة للمسنين بمجلس الشيوخ، قال الرئيس ريك سكوت إن السؤال المركزي هو ما إذا كانت إدارة الغذاء والدواء تفعل “كل ما قصد الكونغرس أن تفعله لتوفير علاجات آمنة وفعالة بسرعة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة”.

وأضاف سكوت أن المرضى “لا يستطيعون تحمل فقدان الوقت”، موضحًا أن “الوقت يعني القدرة على المشي، والوقت يعني الاستقلالية”. واتهم الوكالة بـ"ممارسات مراجعة غير متسقة، ومعايير متغيرة، وطلبات بيانات مكررة وغالبًا ما تظهر متأخرة" تضع “العمليات البيروقراطية قبل المرضى”.

قالت العضوة كيرستن جيلبراند إن الكونغرس قدم “مرونة تنظيمية كبيرة” لتسريع علاجات الأمراض النادرة، بما في ذلك “مسار الموافقة المعجلة” وزيادة استخدام “بيانات تجربة المرضى والأدلة الواقعية”. لكنها أضافت، “لكن الأمر لا يعمل كما ينبغي.”

أخبرت أني كينيدي من مؤسسة EveryLife للأمراض النادرة أعضاء مجلس الشيوخ أنه منذ أوائل 2025 “لقد رأينا على الأقل 23 رسالة رد كاملة ترفض الموافقة على علاجات الأمراض النادرة”، العديد منها بموجب الموافقة المعجلة. كما أشارت إلى أن اجتماعات اللجان الاستشارية للأدوية والبيولوجيات “انخفضت بنسبة 65 في المئة مقارنة بعام 2024”.

قالت كينيدي إن المجتمع قلق من التراجعات في الاتفاقيات التنظيمية السابقة وتقليل الفرص أمام خبراء خارجيين ومرضى للمساهمة في اتخاذ القرارات. “نطلب من الكونغرس أن يتواصل مع إدارة الغذاء والدواء لتوضيح نهجها في الموافقة المعجلة”، قالت.

حث جيريمي شمهامن، طبيب الأعصاب بجامعة هارفارد، المشرعين قائلاً: “أيها السيناتورات، رجاءً ساعدونا في إصلاح إدارة الغذاء والدواء”. ووصف رفض ترولوريلوزول لعلاج الرنح المخيخي الحركي بأنه رفض “دواء آمن”. وأضاف أن المرضى الذين يتلقون العلاج استقروا، قائلًا: “في هذا المجال، البقاء على حاله هو النجاح”.

قال شمهامن إنه كتب “ست رسائل إلى قيادة إدارة الغذاء والدواء بين 2023 و2025” و"لم يتلقَ أي رد". وحذر من أن “300 مريض مستقر على ترولوريلوزول سيضطرون للتوقف عن الدواء وهم في حالة حزن”. واصفًا التجربة الجديدة المقترحة بأنها “تجربة أخرى للتحكم في الدواء الوهمي ستستغرق من 5 إلى 8 سنوات”، وقال: “إذا حدث ذلك، سيموت المرضى على الدواء الوهمي”.

قال برادلي كامبل، المدير التنفيذي لشركة أميكوس ثيرابيوتكس، إن الابتكار في الأمراض النادرة يجب أن “يتكيف بسرعة ومرونة”. مستذكرًا مريضًا بمرض بومبي، قال إن أكثر شيء ذو معنى هو “لو استطاعت أن تتنفس بمفردها لمدة دقيقة واحدة فقط”، مضيفًا: “مجرد تلك الدقيقة من تنفسها الخاص يمكن أن تصنع الفرق بين حياتها وموتها”.

حذر كامبل من أن عدم اليقين التنظيمي يهدد تنافسية الولايات المتحدة. “إذا استمررنا في خلق هذا الغموض… أنا واثق من أن المستثمرين سيحولون أموالهم إلى مكان آخر”، قال.

قالت كارا أونيل من مؤسسة علاج سانفيلبو إن العائلات ترى حواجز “الآن مباشرة”. وأوضحت أن علاج الجينات “تم رفض الموافقة عليه ليس بسبب السلامة أو كيف يستفيد الأطفال، بل بسبب أسئلة تتعلق بالتصنيع”. وادعت أن إدارة الغذاء والدواء “كان بإمكانها استخدام مرونتها لمواصلة مراجعة الطلب مع معالجة الأسئلة بشكل متوازٍ”.

قال سكوت إن القضية ليست تقليل معايير السلامة، بل ما إذا كان النظام يتحرك بسرعة. “السؤال ليس هل نريد حماية السلامة، بل هل يتحرك النظام بالسرعة التي قصدها الكونغرس ويفرضها المرضى”، مضيفًا أن اللجنة ستواصل الرقابة.

يُعرف الأمراض النادرة في الولايات المتحدة بأنها الحالات التي تؤثر على أقل من 200,000 شخص، لكنها تؤثر مجتمعة على أكثر من 30 مليون أمريكي. على الرغم من أن أقل من 5 في المئة من الأمراض النادرة لديها علاج معتمد، إلا أن المشرعين على مدى العقود الماضية أقروا تدابير مثل قانون الأدوية اليتيمة وقانون الشفاء للقرن الواحد والعشرين لتحفيز التطوير والسماح بالموافقات المعجلة للحالات الخطيرة.