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安力威が中国で承認！ジョンソン・エンド・ジョンソンが希少疾患治療の進歩を推進するための重要な一歩を踏み出す

ジョンソン・エンド・ジョンソンは本日、同社の全人源性新生児Fc受容体（FcRn）拮抗薬である安力威（ニカリズマブ注射液）が国家薬品監督管理局の承認を得たと発表した。これは全身型重症筋無力症の治療において、従来の治療薬と併用される。今回の承認は、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性または抗筋肉特異性受容体チロシンキナーゼ（MuSK）抗体陽性の12歳以上の青少年および成人の広範な全身型重症筋無力症患者群に新たな治療選択肢を提供し、疾患の持続的かつ安定したコントロールを実現する。

　　この新薬の上市申請は、国家薬品監督管理局の薬品審査センターによる優先審査・承認資格を獲得した。また、安力威は国内で原液の段階的生産試験を承認された国内初の輸入生物製剤でもあり、原液は国内で生産され、製剤と包装は海外で行われている。

　　全身型重症筋無力症（gMG）は慢性で障害を引き起こす自己免疫疾患であり、現時点でも未だ満たされていない臨床ニーズが存在する。持続的かつ安定した疾患コントロールを提供でき、安全性が明確な効果的な治療法が求められている。抗AChRおよび抗MuSK抗体陽性の患者は、全抗体陽性gMG患者の90%以上を占める。安力威はFcRn拮抗薬であり、その作用機序は免疫グロブリンG（IgG）（有害な自己抗体を含む）レベルを著しく低下させる一方、他の適応免疫や先天免疫機能には検出可能な影響を与えない。

　　この承認は、Vivacity-MG3の重要な研究データに基づいている。成人のgMGに対するFcRn拮抗薬の登録臨床試験の中で、同研究はこれまでで最長の主要評価項目を設定した。MG-ADLスコアの改善を評価基準とし、24週間の治療期間中、安力威と標準治療の併用はプラセボと標準治療の併用に比べて、より優れた疾患コントロール効果を示した。これにより、咀嚼、嚥下、発話、呼吸などの基本的な日常機能の改善が可能となった。

　　現在進行中の抗AChRおよび抗MuSK抗体陽性の12～17歳の青少年患者を対象とした第2/3相試験Vibrance-MGの結果は、安力威と標準治療の併用が主要評価項目を達成したことを示している。24週間の治療期間中、血清総IgGレベルは約69%低下し、MG-ADLおよびQMGスケールの改善においても二次評価項目を満たした。

　　安力威はVivacity-MG3研究と進行中のVibrance-MG研究の両方で、一貫した安全性の特徴を示し、成人と青少年の患者において耐容性も良好である。

　　ジョンソン・エンド・ジョンソンイノベーション・ファーマシューティカルズ中国地区の総裁、黄琛は次のように述べている。「安力威の上市は、ジョンソン・エンド・ジョンソンが希少疾患治療の進歩を推進するための重要な一歩です。この薬は、広範な重症筋無力症患者群に持続的かつ安定した疾患コントロールをもたらし、患者の治療体験を向上させ、生活の主体性を取り戻す手助けとなることが期待されます。この重要なマイルストーンの達成は、長年にわたるニカリズマブに対する深い科学的探究、異分野間の協力的イノベーション、そして一貫した信念の賜物です。私たちは、この革新的な治療法がより多くの中国の患者に早期に恩恵をもたらし、健康と希望を取り戻す手助けとなることを願っています。」$JNJ