これは有料のプレスリリースです。お問い合わせはプレスリリース配信元に直接ご連絡ください。Tessera Therapeutics、成人用AATD治療のための主要なインビボ遺伝子編集プログラムTSRA-196に対し米国FDAのファストトラックおよび孤児薬指定を取得=======================================================================================================================================================================Tessera Therapeutics2026年2月23日（月）午後9時（GMT+9） 4分で読むこの記事について：REGN -0.23%Tessera Therapeuticsマサチューセッツ州サマービル、2026年2月23日（GLOBE NEWSWIRE） -- 遺伝子医療の新たなアプローチ「Gene Writing™」を先導するバイオテクノロジー企業、Tessera Therapeuticsは、本日、米国食品医薬品局（FDA）が同社の主要な_in vivo_遺伝子編集プログラムTSRA-196に対し、ファストトラックおよび孤児薬指定を付与したことを発表しました。TSRA-196は、Regeneronと共同開発されており、PiZアレルのホモ接合体（PiZZ）を持つ成人のα-1抗トリプシン欠乏症（AATD）の治療を目的としています。TSRA-196は、AATDの根底にある遺伝子変異を正確に修正し、機能的なα-1抗トリプシン（AAT）タンパク質の産生を一度の持続的な治療で回復させることを目指しています。「重度のAATDを引き起こす変異について明確な理解があるにもかかわらず、選択肢は生涯にわたる治療に限られ、その根本原因に対処できていません」と、最高開発・医療責任者のDavid Davidson医師は述べています。「これまでの証拠に基づき、TSRA-196はこの障害性の高い疾患の根本的な変異を恒久的に修正し、持続可能な治療の高い未充足ニーズに応える可能性があると信じています。ファストトラックおよび孤児薬指定により、TSRA-196の開発を加速し、AATD患者の生活を劇的に改善することを目指しています。今後もこの有望なメカニズムを実際の成果に結びつけるため、世界初のヒト臨床試験を進めてまいります。」Tesseraは最近、AATD患者を対象としたTSRA-196の安全性、忍容性、有効性を評価する第1/2相臨床試験を開始しました。このヒト初の多国籍オープンラベル試験では、参加者はTSRA-196を単回静脈内投与され、安全性とAATの発現および機能に関する主要バイオマーカーを追跡します。ファストトラック指定は、深刻または生命を脅かす状態の治療を目的とした新薬や生物製剤の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。この指定により、FDAとのより頻繁な連絡やローリングレビューの対象となります。さらに、バイオ医薬品承認申請（BLA）の提出・審査時には、該当基準を満たす場合、優先審査や加速承認の対象となる可能性があります。孤児薬指定は、米国内で少なくとも20万人未満の希少疾患や状態を治療する製品に対し、特定の開発インセンティブを提供します。これには、臨床試験の税額控除、FDAのユーザーフィー免除、承認後7年間の市場独占権の可能性が含まれます。続きはストーリーへα-1抗トリプシン欠乏症（AATD）についてAATDは遺伝性の単一遺伝子疾患であり、肺や肝臓、または両方の臓器に影響を及ぼすことがあります。主に、α-1抗トリプシン（AAT）をコードするSERPINA1遺伝子の変異によって引き起こされます。AATは肝臓で産生され、血流に分泌されて肺組織を好中球エラスターゼなどの酵素から保護します。重度のAATDでは、Zアレルの変異によりAATタンパク質が誤折り畳まれ、肝臓に蓄積し、炎症や線維化といった有害な影響を引き起こします。同時に、血中のAAT不足により肺が進行性の損傷を受けやすくなり、慢性閉塞性肺疾患（COPD）や肺気腫と一致します。米国とヨーロッパでは、約20万人がZアレルの二コピー（PiZZ遺伝子型）を持ち、通常の血清AATレベルの約15％しかありません。現在、AATDの根本的な遺伝子原因に対処するFDA承認の治療法はなく、治療は週ごとの静脈内補充療法に限定されています。Tessera TherapeuticsについてTessera Therapeuticsは、Gene Writing™およびデリバリープラットフォームの開発を通じて、新たなゲノム工学のアプローチを先導しています。私たちのGene Writingプラットフォームは、DNAの塩基対を効率的に書き換えることで、治療メッセージをゲノムに書き込み、挿入や削除を正確に修正したり、エクソン長の配列や全遺伝子を追加したりすることを目的としています。私たちの独自の脂質ナノ粒子デリバリープラットフォームは、RNAを標的細胞にインビボで届けることを可能にします。私たちは、Gene Writingとデリバリーのプラットフォームにより、単一遺伝子のエラーから生じる疾患の治療だけでなく、遺伝的リスク因子の修正や、癌や自己免疫疾患などの治療に役立つ遺伝子改変細胞の作成も可能になると信じています。Tessera Therapeuticsは、2018年にFlagship Pioneeringによって設立されました。Flagship Pioneeringは、人類の健康と持続可能性を変革するための最先端バイオプラットフォーム企業を創出・育成・資金提供しています。詳しくはwww.tesseratherapeutics.comをご覧ください。お問い合わせ先Jonathan Pappas LifeSci Communications, LLC jpappas@lifescicomms.com
テセラ・セラピューティクスは、成人のAATD治療を目的とした主要なイン・バイオ遺伝子編集プログラムTSRA-196について、米国FDAのファストトラックおよび孤児薬指定を受けました
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Tessera Therapeutics、成人用AATD治療のための主要なインビボ遺伝子編集プログラムTSRA-196に対し米国FDAのファストトラックおよび孤児薬指定を取得
Tessera Therapeutics
2026年2月23日（月）午後9時（GMT+9） 4分で読む
この記事について：
REGN -0.23%
Tessera Therapeutics
マサチューセッツ州サマービル、2026年2月23日（GLOBE NEWSWIRE） – 遺伝子医療の新たなアプローチ「Gene Writing™」を先導するバイオテクノロジー企業、Tessera Therapeuticsは、本日、米国食品医薬品局（FDA）が同社の主要な_in vivo_遺伝子編集プログラムTSRA-196に対し、ファストトラックおよび孤児薬指定を付与したことを発表しました。TSRA-196は、Regeneronと共同開発されており、PiZアレルのホモ接合体（PiZZ）を持つ成人のα-1抗トリプシン欠乏症（AATD）の治療を目的としています。
TSRA-196は、AATDの根底にある遺伝子変異を正確に修正し、機能的なα-1抗トリプシン（AAT）タンパク質の産生を一度の持続的な治療で回復させることを目指しています。
「重度のAATDを引き起こす変異について明確な理解があるにもかかわらず、選択肢は生涯にわたる治療に限られ、その根本原因に対処できていません」と、最高開発・医療責任者のDavid Davidson医師は述べています。「これまでの証拠に基づき、TSRA-196はこの障害性の高い疾患の根本的な変異を恒久的に修正し、持続可能な治療の高い未充足ニーズに応える可能性があると信じています。ファストトラックおよび孤児薬指定により、TSRA-196の開発を加速し、AATD患者の生活を劇的に改善することを目指しています。今後もこの有望なメカニズムを実際の成果に結びつけるため、世界初のヒト臨床試験を進めてまいります。」
Tesseraは最近、AATD患者を対象としたTSRA-196の安全性、忍容性、有効性を評価する第1/2相臨床試験を開始しました。このヒト初の多国籍オープンラベル試験では、参加者はTSRA-196を単回静脈内投与され、安全性とAATの発現および機能に関する主要バイオマーカーを追跡します。
ファストトラック指定は、深刻または生命を脅かす状態の治療を目的とした新薬や生物製剤の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。この指定により、FDAとのより頻繁な連絡やローリングレビューの対象となります。さらに、バイオ医薬品承認申請（BLA）の提出・審査時には、該当基準を満たす場合、優先審査や加速承認の対象となる可能性があります。孤児薬指定は、米国内で少なくとも20万人未満の希少疾患や状態を治療する製品に対し、特定の開発インセンティブを提供します。これには、臨床試験の税額控除、FDAのユーザーフィー免除、承認後7年間の市場独占権の可能性が含まれます。
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α-1抗トリプシン欠乏症（AATD）について
AATDは遺伝性の単一遺伝子疾患であり、肺や肝臓、または両方の臓器に影響を及ぼすことがあります。主に、α-1抗トリプシン（AAT）をコードするSERPINA1遺伝子の変異によって引き起こされます。AATは肝臓で産生され、血流に分泌されて肺組織を好中球エラスターゼなどの酵素から保護します。重度のAATDでは、Zアレルの変異によりAATタンパク質が誤折り畳まれ、肝臓に蓄積し、炎症や線維化といった有害な影響を引き起こします。同時に、血中のAAT不足により肺が進行性の損傷を受けやすくなり、慢性閉塞性肺疾患（COPD）や肺気腫と一致します。米国とヨーロッパでは、約20万人がZアレルの二コピー（PiZZ遺伝子型）を持ち、通常の血清AATレベルの約15％しかありません。現在、AATDの根本的な遺伝子原因に対処するFDA承認の治療法はなく、治療は週ごとの静脈内補充療法に限定されています。
Tessera Therapeuticsについて
Tessera Therapeuticsは、Gene Writing™およびデリバリープラットフォームの開発を通じて、新たなゲノム工学のアプローチを先導しています。私たちのGene Writingプラットフォームは、DNAの塩基対を効率的に書き換えることで、治療メッセージをゲノムに書き込み、挿入や削除を正確に修正したり、エクソン長の配列や全遺伝子を追加したりすることを目的としています。私たちの独自の脂質ナノ粒子デリバリープラットフォームは、RNAを標的細胞にインビボで届けることを可能にします。私たちは、Gene Writingとデリバリーのプラットフォームにより、単一遺伝子のエラーから生じる疾患の治療だけでなく、遺伝的リスク因子の修正や、癌や自己免疫疾患などの治療に役立つ遺伝子改変細胞の作成も可能になると信じています。Tessera Therapeuticsは、2018年にFlagship Pioneeringによって設立されました。Flagship Pioneeringは、人類の健康と持続可能性を変革するための最先端バイオプラットフォーム企業を創出・育成・資金提供しています。
詳しくはwww.tesseratherapeutics.comをご覧ください。
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