رأيت للتو أن شركة Ascendis حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على YUVIWEL - ويبدو أنه أول علاج أسبوعي لقصور النمو عند الأطفال. هذا في الواقع مهم جدًا إذا كنت تتابع أخبار التكنولوجيا الحيوية. لقد كانوا يعملون على هذا لسنوات باستخدام نهج TransCon CNP الخاص بهم، والذي يوفر بشكل أساسي تعرضًا مستمرًا لـ CNP لمكافحة الإشارة المفرطة النشاط لمستقبلات FGFR3 التي تسبب القصور في النمو. تم تسريع الموافقة استنادًا إلى تحسينات سرعة النمو من تجربتهم ApproaCH، والتي كانت قوية بما يكفي لنشرها في مجلة JAMA Pediatrics. ما لفت انتباهي هو رد فعل الأسهم - قفز سهم ASND من 233.50 دولار إلى 243 دولار في التداول بعد ساعات، بزيادة حوالي 4%. يخططون لإطلاقه في الربع الثاني من عام 2026 مع برنامج دعم المرضى الخاص بهم، بالإضافة إلى حصولهم على قسيمة مراجعة أولوية لمرض نادر في الأطفال، وهي في الأساس تذكرة ذهبية لطلبات الأدوية المستقبلية. سوق القصور في النمو عند الأطفال بأكمله كان هادئًا جدًا لفترة طويلة، لذا فإن هذا يبدو كلحظة اختراق حقيقية لهؤلاء الأطفال. فضولي إذا كانت شركات التكنولوجيا الحيوية الأخرى تعمل بالفعل على علاجات منافسة الآن.